在打破152年降水量記錄的暴雨中，一年一度的JP Morgan大會在舊金山落下帷幕。這是三年來，全球的生物醫(yī)療企業(yè)、投資人、科學(xué)家們第一次線下會面，它也帶來了許多行業(yè)內(nèi)重要的消息，硅星聞根據(jù)一手信息做了整理：

首先，一系列新興公司受到關(guān)注;另一方面，隨著技術(shù)的深入發(fā)展，醫(yī)療公司在試圖攻克更多艱深的醫(yī)療難題：JP Morgan大會期間宣布的收購消息，大都有關(guān)制藥公司收購針對某一系列罕見病有著深入研究的企業(yè)，以補(bǔ)充自己的產(chǎn)品矩陣。

其次，整體而言，醫(yī)療行業(yè)的市場表現(xiàn)強(qiáng)于平均水平，在動蕩的經(jīng)濟(jì)環(huán)境中也很可能保持其增速。

最后，疫情仍舊有新消息。盡管 COVID-19 大流行的跡象在美國的日常生活中已經(jīng)減少，但輝瑞預(yù)計 SARS-CoV-2 病毒會繼續(xù)存在。

【1】這些新興公司受關(guān)注

從JP Morgan報告公布數(shù)據(jù)來看，數(shù)字醫(yī)療行業(yè)在2022表現(xiàn)欠佳，亟需新的標(biāo)桿企業(yè)，在此背景下，投資人對北美最大跨境醫(yī)療平臺MORE Health的興趣倍增。

隨著疫情進(jìn)展，遠(yuǎn)程醫(yī)療成為了醫(yī)療行業(yè)中快速增長的細(xì)分領(lǐng)域，也很可能在未來變得更加專業(yè)化、高端化，主打重癥遠(yuǎn)程醫(yī)療、已經(jīng)完成全球合規(guī)產(chǎn)品布局的MORE Health恰逢其時。

記者了解到，本次大會上，主打重癥遠(yuǎn)程醫(yī)療的MORE Health完成了與投行、分析師、私募基金等會面，并與潛在收購標(biāo)的進(jìn)行溝通。過去數(shù)年間，其打磨多年的遠(yuǎn)程醫(yī)療平臺由于合規(guī)性、專業(yè)性領(lǐng)先，除自身遠(yuǎn)程醫(yī)療業(yè)務(wù)發(fā)展，不斷向?qū)？?、罕見病等領(lǐng)域拓展，覆蓋全球180個國家，更將遠(yuǎn)程醫(yī)療平臺作為產(chǎn)品SaaS化，成為眾多美國醫(yī)院及企業(yè)的數(shù)字化合作伙伴。

其合作伙伴員工健康平臺公司維珍Pulse也在大會上展示到，通過與MORE Health、Aaptive、Enrich等企業(yè)合作，他們將通過合作伙伴系統(tǒng)打造讓員工身心健康、更好的工作環(huán)境。

本次大會上，MORE Health表示了正在考慮以多種渠道籌集資金，包括有可能的IPO。目前，MORE Health已與JPM的投資銀行團(tuán)隊和JPM的客戶完成會面。

“我們將和投資者、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、保險公司緊密合作，推動更專業(yè)的遠(yuǎn)程醫(yī)療在全球范圍內(nèi)進(jìn)一步普及?！盡ORE Health企業(yè)發(fā)展和投資者關(guān)系副總裁 William Wen表示。

除此之外，今年的JP Morgan大會上，還有這些細(xì)分領(lǐng)域的企業(yè)受關(guān)注：

大會列出的新興制藥公司Xenon Pharmaceuticals，主要開發(fā)針對癲癇等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的療法，大會上，其CEO宣布其 XEN1101 3 期計劃勢頭強(qiáng)勁，代表了多種適應(yīng)癥臨床開發(fā)中最先進(jìn)的鉀通道調(diào)節(jié)劑。 隨著針對局灶性癲癇發(fā)作的 X-TOLE2 研究的開展，Xenon宣布啟動針對原發(fā)性全面性強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作的 3 期 X-ACKT 臨床試驗。;

生命科學(xué)領(lǐng)域則看好Prime Medicine，由麻省理工學(xué)院的博士后于 2019 年創(chuàng)立。 通過使用基因編輯來修復(fù)引起疾病的突變來開發(fā)基因療法。

除此之外，醫(yī)療數(shù)字化相關(guān)的Phreesia、Health Catalyst也被重點(diǎn)點(diǎn)出。前者是可幫助提供者管理到達(dá)其診所的患者的入院和付款的應(yīng)用程序組合，后者是美國領(lǐng)先的醫(yī)療保健數(shù)據(jù)和分析聚合平臺。

【2】表現(xiàn)高于市場平均水平、風(fēng)投持續(xù)投入

在JP Morgan發(fā)布的2022股權(quán)資本市場報告中，數(shù)據(jù)顯示，盡管環(huán)境動蕩，但醫(yī)療保健在 2022 年的表現(xiàn)優(yōu)于市場平均水平。2022年，S&P500同比下跌19%，地產(chǎn)、信息科技、運(yùn)輸?shù)刃袠I(yè)下跌超20%，而醫(yī)療保健行業(yè)僅下跌4%。

這一數(shù)據(jù)也得到了一些業(yè)內(nèi)人士的觀點(diǎn)驗證。

盡管過去三年市場混亂不堪，但 Sofinnova Partners 董事長兼執(zhí)行合伙人 Antoine Papiernik 認(rèn)為，生物技術(shù)及醫(yī)療領(lǐng)域的企業(yè)仍比十年前處于更好的地位。

“總體而言，對行業(yè)的了解和知識增長了許多，”Papiernik 在會議間隙接受Fierce Biotech采訪時表示。 他認(rèn)為，制藥和生物技術(shù)之間存在更多的聯(lián)合聯(lián)系，例如昨天他的投資組合公司 Cincor Pharma 出售給 AstraZeneca。Papiernik 指出，在過去三年中，風(fēng)投公司也籌集了大量資金，并補(bǔ)充說 Sofinnova 自己的金庫已經(jīng)很滿了，有比以往任何時候都多的資金來資助公司，盡管必須謹(jǐn)慎分配。 “總的來說，風(fēng)險投資界已經(jīng)籌集了大量現(xiàn)金，可以維持這些公司的發(fā)展，”Papiernik 說。 “如果你有足夠的資源，你就不會死在河中央?！?/p>

他提到的收購消息在大會首日發(fā)布。除了 Cincor Pharma外，還有易普生收購Albireo、意大利的 Chiesi Farmaceutici收購罕見病廠商Amryt。這些收購案的金額總額加起來超過35億美金。

去年年底剛拿到諾華公司大訂單的Molecular Partners CEO對未來數(shù)年的資本情況也頗為自信。

“在 2026 年之前，我們的資本充足?！笔紫瘓?zhí)行官Patrick Amstutz表示，“當(dāng)然，這在目前的市場情況下不是理所應(yīng)當(dāng)?shù)?。?/p>

諾華公司在 2021 年底與 Molecular Partners 達(dá)成交易，共同開發(fā)靶向腫瘤的癌癥候選藥物，這不僅確保了該生物技術(shù)公司在未來獲得 5.6 億美元的潛在收益，還鞏固了放射配體作為投資者“真正熱門”治療領(lǐng)域的聲譽(yù)。

放射配體療法指的是，將靶向癌細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)的小分子或肽與通過破壞 DNA 來阻止腫瘤生長的放射性物質(zhì)相結(jié)合。 放射療法在癌癥領(lǐng)域并不是一個新概念，但諾華公司本質(zhì)上是在尋求以更精確的方式加強(qiáng)這種古老的療法，并避免損害健康細(xì)胞。

“這很熱門，因為像諾華這樣的公司已經(jīng)提供了數(shù)據(jù)，尤其是在前列腺[癌癥]方面，”Amstutz 在 JPMorgan 大會上說道。 “展示了如此驚人的結(jié)果，真正讓這類產(chǎn)品可以提供額外的治療方案?！?/p>

隨著放射配體項目的進(jìn)展，以及它的第一個 T 細(xì)胞接合器現(xiàn)在“幾乎隨時”進(jìn)入臨床階段，這樣的生物技術(shù)公司在銀行擁有大量現(xiàn)金是一件好事。

【3】攻克醫(yī)學(xué)難題

持續(xù)數(shù)天的JP Morgan大會上，不管是AI技術(shù)、mRNA技術(shù)、還是細(xì)胞測序技術(shù)，一個大的趨勢非常明確：越來越優(yōu)秀的生物醫(yī)療技術(shù)正幫助人們更好地保持健康，從日常生活中的健康管理、疫情相關(guān)的疫苗及治療到更嚴(yán)重或更罕見的嚴(yán)重疾病。對健康的不斷追求是這一行業(yè)進(jìn)展的最大驅(qū)動力。

以癌癥為例，技術(shù)的發(fā)展可能已經(jīng)完全改變了人們處理它的方式：篩查更早期，治療更精準(zhǔn)，5年存活率提升。這背后是眾多癌癥病人及家庭更好的生活，隨之而來的也是相關(guān)企業(yè)的不斷增長：以大會上演講的Exact Sciences為例，其主要產(chǎn)品為FDA批準(zhǔn)的首個非侵入性結(jié)直腸癌篩查世界，可以通過血液中的甲基化標(biāo)志物和蛋白標(biāo)志物進(jìn)行=篩查，能在一般風(fēng)險群體中檢測出94%的一期及二期結(jié)直腸癌。商業(yè)化7年來，其累計檢測量已超過1040萬份，去年產(chǎn)品收入14.24億美元。其另一個個性化乳腺癌治療方案則可以分析癌癥復(fù)發(fā)風(fēng)險，為化療提供決策建議，去年產(chǎn)品收入超過6.02億美元。

從拜耳的新消息也能看出這一領(lǐng)域的潛力：昨天的大會上，憑借 Nubeqa 和 Kerendia 等一些主要增長動力的強(qiáng)勁市場潛力，拜耳宣布將其最高銷售潛力提高到超過 120 億歐元。 2019 年獲批的前列腺癌療法 Nubeqa 已經(jīng)控制了美國 30% 的非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌市場。由于該藥物的增長，拜耳將其潛在的峰值銷售額提高到超過 30 億歐元。

另一方面，過去并未獲得過多醫(yī)療資源傾斜的罕見病也有了更多關(guān)注度——隨著技術(shù)突破、投入提升，這些難治療的病人們也迎來更多生存的希望。罕見病是僅在極少數(shù)人身上發(fā)生的稀罕病癥，世界衛(wèi)生組織將其定義為“罹病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰到1‰之間的疾病或病變”。

上文提到的收購案中，被收購企業(yè)CinCor Pharma, Inc. (CinCor) 是一家美國臨床階段生物制藥公司，專注于開發(fā)針對難治性和不受控制的高血壓以及慢性腎病的新型療法。

Ipsen則宣布收購一家體量較小的上市企業(yè)Albireo，后者是治療兒童和成人膽汁淤積性肝病的膽汁酸調(diào)節(jié)劑的領(lǐng)先公司，這一收購將豐富 Ipsen 的罕見病產(chǎn)品組合和管道。

相似地，總部位于意大利的 Chiesi Farmaceutici 以 14.8 億美元的價格收購了總部位于愛爾蘭的 Amryt Pharma。 該交易為 Chiesi 提供了一攬子針對一系列罕見疾病的上市和臨床資產(chǎn)。

Jasper也宣布，將 Briquilimab 優(yōu)先用于慢性和罕見疾病。進(jìn)入新的一年，Jasper Therapeutics 宣布其正在優(yōu)先考慮其臨床管道，將其靶向單克隆抗體 briquilimab 置于治療慢性疾病如慢性和自發(fā)性蕁麻疹的領(lǐng)先地位。 該公司還表示，該藥物有可能通過干細(xì)胞移植治療罕見疾病。 Jasper 說，它一直在五個適應(yīng)癥中驗證 briquilimab，包括嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷、急性髓性白血病、骨髓增生異常綜合征、范可尼貧血和鐮狀細(xì)胞病。 憑借如此巨大的潛力，Jasper 計劃在多個適應(yīng)癥的臨床試驗的各個階段繼續(xù)開發(fā)該藥物。

大會上，還有大量的合作消息、進(jìn)展宣布，比如Atavistik Bio 宣布與專注于人工智能的 Plex Research 合作，以增強(qiáng)其蛋白質(zhì)代謝物篩選平臺的信息學(xué)能力。

Atavistik 的平臺將被稱為“Interactome”的蛋白質(zhì)-代謝物數(shù)據(jù)庫圖與基于結(jié)構(gòu)的設(shè)計相結(jié)合，以闡明疾病途徑中的蛋白質(zhì)-代謝物相互作用。 在合作下，Atavistik 將其 Interactome 圖與 Plex 的人工智能藥物發(fā)現(xiàn)引擎相結(jié)合，以揭示代謝物、配體、通路和生物標(biāo)志物之間隱藏的聯(lián)系。

“變構(gòu)相互作用，我們知道可以為棘手的目標(biāo)提供新的藥物節(jié)點(diǎn)，歷史上很難發(fā)現(xiàn)。 使用我們的 AMPS 平臺，我們能夠系統(tǒng)地、快速地研究蛋白質(zhì)-代謝物相互作用，以揭示新的、與疾病相關(guān)的變構(gòu)結(jié)合位點(diǎn)，”Atavistik 首席執(zhí)行官 Marion Dorsch 博士說。

Exelixis則為Ajinnomoto的 ADC 技術(shù)付費(fèi)——Exelixis 將為 Ajinomoto Co. 的位點(diǎn)特異性生物偶聯(lián)和連接技術(shù)付出授權(quán)費(fèi)用，旨在將它們用于開發(fā)其抗體-藥物偶聯(lián) (ADC) 項目。 Ajinomoto 的“AJICAP”技術(shù)的魅力可能在于它們的“現(xiàn)成”特性，它允許處于任何開發(fā)階段的抗體與所選藥物有效負(fù)載結(jié)合，而無需額外的抗體工程或細(xì)胞系開發(fā)。連接器平臺利用穩(wěn)定/親水性連接器，旨在生成具有更高功效和更低毒性的 ADC。雖然財務(wù)細(xì)節(jié)很少，但 Ajinomoto 可能會獲得開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款以及產(chǎn)品銷售的特許權(quán)使用費(fèi)。

【4】疫情不會消失，mRNA可能有更多應(yīng)用

這幾年疫情期間，mRNA走入人們視野，它全名叫信使核糖核酸，是DNA和蛋白質(zhì)的生成之間的中介，能夠接受DNA的指示，并傳遞給細(xì)胞，在身體中制造特定蛋白質(zhì)。在病毒不斷變異時，mRNA技術(shù)還可以改變疫苗的RNA順序，研發(fā)加強(qiáng)針以應(yīng)對。在輝瑞CEO阿爾伯特·布爾拉 (Albert Bourla) 所著的記錄新冠疫苗研發(fā)的新書中，他曾仔細(xì)解釋了輝瑞在9個月的時間內(nèi)通過mRNA技術(shù)緊急研發(fā)新冠疫苗的過程。

今年大會的爐邊談話中，Albert Bourla表示，該病毒“到處都是”并“不斷變異”。他表示，感染“產(chǎn)生的免疫力持續(xù)時間非常短”，并指出人們可能在 6 個月后感染相同的病毒株。 Bourla 說，考慮到這些感染動態(tài)，輝瑞公司的科學(xué)家預(yù)計 COVID-19 將在未來幾年出現(xiàn)。

展望未來，Albert Bourla預(yù)計社會距離將消失，美國 COVID-19 疫苗接種率將穩(wěn)定在低于最初疫苗推出期間的水平?！斑@些低疫苗接種率將在未來的感染浪潮中導(dǎo)致更嚴(yán)重的疾病，” Bourla 補(bǔ)充說，“這應(yīng)該推動了對治療的需求?！?/p>

而Moderna則表示mRNA會給醫(yī)療領(lǐng)域帶來的變化還會更多、更頻繁。其CEO表示，Moderna會不斷開發(fā)mRNA產(chǎn)品，而其特殊的性質(zhì)將大大減少臨床和上市時間，目前已有48個在研項目。 “從字面上看，我們可以在一周內(nèi)制造出 COVID-19 疫苗，再過一周，我們就可以在同一個房間里用同一臺機(jī)器和同樣的人制造流感疫苗或罕見病藥物或心臟病藥物。 因此，賦予我們資本效率的靈活性非常深遠(yuǎn)?！?/p>